連續報道｜首例CAR-T獲得緩解的髓系白血病患者橋接移植順利出院

近日，罹患急性髓系白血?。ˋML）的吳先生在陸道培醫院回輸CD123-CAR-T細胞成功獲得完全緩解后橋接移植順利出院。

吳先生今年9月中旬入住我院的時(shí)候，已經(jīng)在當地醫院執行化療6個(gè)療程，我院全面MICM檢驗發(fā)現其MLL-PTD基因突變陽(yáng)性，FLT3ITD基因突變陽(yáng)性，化療期間外周血原幼細胞高達81%，在陸佩華院長(cháng)的指導下，普通血液及免疫治療科楊君芳主任為其制定了個(gè)體化化療聯(lián)合靶向藥物治療的方案，同時(shí)聯(lián)系營(yíng)養科李主任會(huì )診，床旁為吳先生進(jìn)行營(yíng)養指導。入我院后予1個(gè)療程化療結束后復查吳先生的骨髓仍不緩解，檢測結果提示吳先生的治療出現耐藥現象。10月11日采集吳先生的外周血淋巴細胞送CAR-T培養，此時(shí)他的外周血仍有32%的腫瘤細胞。

普通血液及免疫治療科楊君芳主任及其團隊

10月28日回輸CD123-CAR-T，輸注后CRS反應輕微。在CD123CAR-T細胞回輸15天后，喜人的檢測結果出現了，骨髓形態(tài)完全緩解，骨髓多色流式檢查微小殘留達到0。

造血干細胞移植科趙艷麗主任及其團隊

造血干細胞移植科趙艷麗主任考慮髓系CAR-T治療后緩解期可能比較短，決定在回輸髓系CAR-T細胞后第17天開(kāi)始預處理橋接移植?？紤]患者的年齡較大，合并肺部感染，距離CAR-T治療時(shí)間較近等因素有可能影響患者的耐受情況，制定了個(gè)體化的預處理方案。預處理期間患者耐受良好。

2018年11月26-27日，回輸供者為其兒子的骨髓及外周血造血干細胞。移植后+12天合并皮疹，趙艷麗主任判斷為急性移植物抗宿主病II度（皮膚3級），予加強免疫抑制治療后皮疹好轉，為進(jìn)一步預防復發(fā)，后期快速減撤了免疫抑制劑?；颊?15天白細胞植活，順利出倉?；颊邚娜雮}到出倉的整個(gè)過(guò)程，耐受良好，一直保持正常的飲食，體重沒(méi)有明顯變化。移植后+21天復查骨髓提示為緩解狀態(tài)，骨髓多色流式檢測微小殘留為0，外周血CD3+嵌合率為100%供者型。

2018年12月27日（+29天），患者一般狀態(tài)良好，無(wú)明顯移植物抗宿主病，無(wú)出血性膀胱炎等并發(fā)癥，順利出院。整個(gè)移植期間患者精神面貌良好，積極樂(lè )觀(guān)，能吃能睡，查房時(shí)常說(shuō)的一句話(huà)是“我非常好，沒(méi)有不舒服”。

通常腫瘤快速倍增狀態(tài)的AML直接進(jìn)行挽救性移植，復發(fā)率高，耐受性差，以往需要采用加強的預處理方案，臟器功能損害、感染等并發(fā)癥非常多見(jiàn)。通過(guò)CD123CAR-T臨床試驗可以降低腫瘤負荷，爭取短暫的完全緩解期后橋接移植的成功，給持續不緩解、高腫瘤負荷的AML患者帶來(lái)了新的曙光。

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