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    道培醫療數據
    CAR-T治療
    2498
    異基因移植案例
    11231
    親緣半相同案例
    8143
    總移植案例
    11374
    截止2024年9月30日

    急性髓系白血病移植

    白血病是一類(lèi)造血干祖細胞的惡性克隆性疾病,在骨髓和其他造血組織中,白血病細胞大量增生累積并浸潤其他器官和組織,使正常造血受抑制。當患者出現乏力、發(fā)熱、出血、關(guān)節、骨骼疼痛,淋巴結和肝脾腫大等表現時(shí),我們需要警惕罹患白血病的可能。需要進(jìn)行血常規及外周血涂片檢查,如血象異?;蛘咄庵苎l(fā)現幼稚細胞應當進(jìn)行骨穿行骨髓檢查,必要時(shí)行影像學(xué)檢查。

    白血病分型早采用的FAB分型依據是骨髓形態(tài)檢查(俗稱(chēng)骨髓涂片),將急性白血病分為急性淋巴細胞白血?。ˋLL)和急性髓系白血?。ˋML),并進(jìn)一步分為L(cháng)1-3、M0-7,但是隨著(zhù)醫學(xué)的發(fā)展,血液學(xué)家們發(fā)現僅僅依據FAB分型是不能提示白血病的預后,指導臨床治療,目前WHO白血病分型依據為MICM,根據白血病細胞類(lèi)型、染色體改變、免疫表型和基因的不同,可以更好的反應患者的預后,從而為臨床提供治療方案,所以初診患者應該獲得全面骨髓相關(guān)檢查,以便評估預后,指導治療。目前WHO分型提出骨髓中原始細胞>=骨髓有核細胞的20%,可診斷急性白血病,或原始細胞比例<20%但伴有t(15;17)、t(8;21)或inv16/t(16;16)可確診AML。

    初治急性髓系白血病的治療分誘導治療和緩解后治療兩個(gè)階段。誘導治療的目的首先是在不讓患者冒太大生命危險的前提下迅速減少體內白血病細胞負荷,使病情達到緩解,恢復正常造血與免疫功能;緩解后治療的目的是清除體內殘存白血病細胞,以減少復發(fā),延長(cháng)生存,乃至治愈。急性髓系白血病的誘導后治療包括比較強烈的緩解后化療和造血干細胞移植(HSCT)。強烈緩解后化療僅能使少數患者達長(cháng)期生存,而HSCT(主要是異基因造血干細胞移植)則能使大部分患者治愈。

    治愈白血病、減少近期及遠期并發(fā)癥、盡量地減少治療費用是醫生的高追求目標,對于可用藥物治愈的白血病,如AML-M3(APL)首先選擇藥物治療,盡量減少并發(fā)癥。對于不能用化療治愈的急性髓系白血病,如伴高危因素的AML,在患者年齡、臟器功能允許情況下,應盡量用化療、或放療或靶向藥物減少白血病細胞負荷后采用allo-HSCT。

    隨著(zhù)對急性髓系白血病研究越來(lái)越深入,急性髓系白血病治療越來(lái)越進(jìn)入分層治療甚至是個(gè)性化治療、精準治療的時(shí)代。每種類(lèi)型白血病,甚至每一位患者都是一個(gè)特殊的治療對象,應對不同個(gè)體采用以上不同治療方式進(jìn)行聯(lián)合治療,在治療后密切監測治療效果來(lái)修正治療策略。

    急性髓系白血病的預后與其危險度分層有直接關(guān)系。一般來(lái)說(shuō),可將急性白血病分為預后好、預后中等和預后差三大類(lèi)。

    成人急性髓系白血?。ˋML)預后不良因素:

    年齡≥60歲

    此前有MDS或MPN病史

    治療相關(guān)性/繼發(fā)性AML

    高白細胞計數(WBC≥100×109/L)

    合并CNSL(中樞神經(jīng)系統白血?。?/p>

    伴有預后差的染色體核型或分子遺傳學(xué)標志

    誘導化療2個(gè)療程未達完全緩解(CR)

    目前國內主要是根據初診時(shí)白血病細胞遺傳學(xué)和分子遺傳學(xué)的改變進(jìn)行AML預后危險度判定。

    預后等級細胞遺傳學(xué)分子遺傳學(xué)預后良好Inv(16)(p13q22)或t(16;16)(p13q22)t(8;21)(q22;q22)NPM1突變但不伴有FLT3-ITD突變,CEBPA突變 預后中等正常核型t(9;11)(p22;q23)其他異常 Inv(16)(p13q22)或t(16;16)(p13q22)伴C-kit突變,t(8;21)(q22;q22)伴C-kit突變 預后不良單倍核型復雜核型(3種),不伴有t(8;21)(q22;q22)、Inv(16)(p13q22)或t(16;16)(p13q22)或t(15;17)(q22;q12)-5-75q--17或abn(17p)11q23染色體易位,除外t(9;11)Inv(3)(q21q26.2)或t(3;3)(q21;q26.2)t(6;9)(p23;q34)t(9;22)(q34.1;q11.2)TP53突變RUNX1(AML1)突變ASXL1突變FLT3-ITD突變

    成人急性髓系白血病異基因造血干細胞移植(Allo-HSCT)的指征1、第一次完全緩解(CR1)染色體核型是AML重要的預后因素,CR1期移植指征及療效的研究均是基于染色體核型的分類(lèi),目前的共識是:初診評估預后差AML,應該在CR1期選擇allo-HSCT,包括MSD-HSCT(同胞全相合)及其他供者類(lèi)型的allo-HSCT;初診評估預后中等AML,若有合適的同胞全相合供者或匹配較好的非血緣供者,應在CR1期接受allo-HSCT;初次評估預后好的AML患者,MRD下降不理想或者持續升高者也可以考慮allo-HSCT。除了染色體和基因異常,AML是否在CR1期選擇allo-HSCT還需考慮其他因素,如起病時(shí)高白細胞水平,合并髓外白血病,繼發(fā)AML(t-AML),特殊FAB分型,如t-AML及FABM6型患者,常規化療長(cháng)期療效差,allo-HSCT是治療的好方法。2、首次誘導治療失敗AML患者即使接受標準化療方案誘導治療,仍約有30%患者不能CR。經(jīng)2療程標準劑量化療仍不緩解,這些患者部分應用含HD-Ara-C的方案可達CR,但治愈的機會(huì )小,而部分患者可通過(guò)allo-HSCT獲長(cháng)期生存。3、復發(fā)AMLAML誘導化療后CR的患者,即使接受標準方案的緩解后化療,仍有50~80%患者可能復發(fā)。復發(fā)患者再次誘導化療部分可達到第2次CR(CR2),但CR期短,大部分患者終再次復發(fā),allo-HSCT為部分此類(lèi)患者提供了長(cháng)期生存的機會(huì )。

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    中華人民共和國衛生部
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