媒體聚焦 | 慢性排異創(chuàng )新藥納入國家醫保，在北京陸道培醫院開(kāi)出北京首張醫保處方

《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2024年)》(“新版醫保目錄”)于2025年1月1日起正式實(shí)施。1月3日，全球首個(gè)且唯一獲批用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應答不充分的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者的ROCK2抑制劑易來(lái)克(甲磺酸貝舒地爾片)在北京陸道培醫院開(kāi)出首張處方。在最新醫保政策下，患者將進(jìn)一步減輕用藥負擔，推動(dòng)治療關(guān)口前移。

（圖為劉德琰主任問(wèn)診畫(huà)面）

在2024年12月國家醫保局舉辦的國家醫保藥品目錄解讀活動(dòng)上，重點(diǎn)列舉了9個(gè)具有代表性的品種。這些產(chǎn)品臨床價(jià)值大、創(chuàng )新程度高、價(jià)格合理、填補空白，其中包括cGVHD治療領(lǐng)域的ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾片。

“作為血液病專(zhuān)科醫療機構，我們已在該領(lǐng)域累積了十余年的臨床經(jīng)驗，醫療團隊每年完成的異基因造血干細胞移植數量占全國總移植量10%。與此同時(shí)，借助地域優(yōu)勢，陸道培醫院助力實(shí)現人才、信息、資源、大數據的交流、臨床經(jīng)驗及科研成果的共享，不僅惠及廣大患者，更不斷助力中國科研創(chuàng )新和實(shí)力接軌國際標準?！标懙琅噌t院醫療執行院長(cháng)、北京陸道培血液病研究院院長(cháng)陸佩華教授指出，cGVHD的治療目標一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩態(tài)，進(jìn)而有效預防、減少纖維化；另一方面對于發(fā)生纖維化的組織和器官，希望能夠有效的直接逆轉纖維化，因此免疫穩態(tài)和逆轉纖維化是cGVHD的治療目標和核心。而甲磺酸貝舒地爾的創(chuàng )新價(jià)值恰在于恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制?！叭缃?，新版醫保目錄正式落地實(shí)施，將推動(dòng)創(chuàng )新療法進(jìn)一步普惠，期待更多cGVHD患者能實(shí)現盡早治療以及針對纖維化的規范化管理?！?/p>

據介紹，本次醫保首方獲益患者2023年在接受異基因造血干細胞移植后陸續出現了眼干、口腔起泡、關(guān)節疼痛等表現，經(jīng)確診為cGVHD。這位患者表示，此次cGVHD創(chuàng )新療法納入醫保后對她意義非凡，將顯著(zhù)緩解長(cháng)期治療壓力，為她實(shí)現長(cháng)期治療與管理提供了有力支持。

cGVHD俗稱(chēng)“慢性排異”，是異基因造血干細胞移植后的主要并發(fā)癥之一，30%-70%異基因造血干細胞移植患者術(shù)后都存在發(fā)生cGVHD的風(fēng)險。該疾病會(huì )累及皮膚、眼睛、口腔、關(guān)節等多個(gè)組織器官，嚴重影響患者生活質(zhì)量。而50%的cGVHD患者在診斷時(shí)已中至重度，該疾病更是異基因造血干細胞移植患者晚期非復發(fā)性死亡的首要原因。

陸佩華教授介紹，cGVHD的管理要重視早篩早診早治，及時(shí)識別癥狀、及時(shí)診斷、在早期階段及時(shí)治療，更早管理有望達成更好治療結果。但目前許多cGVHD患者在術(shù)后管理中更多聚焦于移植的原發(fā)病，往往容易忽視并發(fā)癥癥狀，因此，移植術(shù)后隨訪(fǎng)過(guò)程中，醫患應做好密切溝通，當出現異常癥狀時(shí)應首先考慮是否是排異反應，并第一時(shí)間予以診治。當確診之后視疾病階段，及早選擇針對性治療方式尤為關(guān)鍵。

目前在治療層面，超過(guò)一半的cGVHD患者在接受一線(xiàn)標準治療后，仍需二線(xiàn)或更后線(xiàn)的治療，患者對于更具有針對性的創(chuàng )新療法存在巨大的需求?，F有cGVHD二線(xiàn)治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來(lái)也出現JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等治療藥物。

陸佩華教授談道：“不同藥物的作用機制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎癥，無(wú)法有效抑制纖維化，往往無(wú)法直擊根源控制疾病進(jìn)展，隨著(zhù)更多創(chuàng )新療法，如ROCK2抑制劑甲磺酸貝舒地爾的出現，cGVHD的治療也步入‘雙管齊下’的時(shí)代，尤其是該藥實(shí)現維持免疫穩態(tài)的價(jià)值還在于能夠治療cGVHD的同時(shí)可保留移植物抗白血?。℅VL）效應，有助于減少GVHD和白血病復發(fā)間難以平衡的矛盾，從而助力患者及早實(shí)現高質(zhì)量、長(cháng)生存的愿景?！?/p>

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