CAR-T專(zhuān)題 | CAR-T后8個(gè)月的骨髓瘤患者，從意大利發(fā)來(lái)感謝！

2018年10月，66歲的Cinty在意大利被確診為“多發(fā)性骨髓瘤，λ輕鏈型，ISS分期I期”。隨后，接受了4個(gè)周期的VTD方案（硼替佐米+沙利度胺+地塞米松）化療，期間出現鎖骨外側三分之一處骨折以及周?chē)窠?jīng)病。

為了得到更徹底有效的治療，Cinty分別在2019年5月、2019年11月接受了2次自體干細胞移植，在病情得到完全緩解后，一直通過(guò)口服來(lái)那度胺進(jìn)行維持治療。

然而，好景不長(cháng)，2020年8月，Cinty復查PET/CT時(shí)發(fā)現：出現新骨質(zhì)破壞，血清游離輕鏈迅速增加。骨穿結果提示疾病進(jìn)展，同時(shí)骨髓FISH檢查結果顯示：t(11；14)，為新的細胞遺傳學(xué)異常。

2020年9月，在接受了4個(gè)周期的DVD方案（Daratumumab+硼替佐米+地塞米松）化療后，經(jīng)過(guò)評估，Cinty的病情沒(méi)有得到控制，并且出現進(jìn)展。改換化療方案PCd（泊馬度胺+環(huán)磷酰胺+地塞米松）3個(gè)周期后，Cinty的骨痛癥狀仍然沒(méi)有好轉，并且活動(dòng)后雙下肢水腫加重。

在經(jīng)歷了多次化療以及兩次自體造血干細胞移植后，Cinty此時(shí)已對多種國際公認有效的藥物出現耐藥，同時(shí)疾病進(jìn)展。

通過(guò)網(wǎng)絡(luò )獲悉，陸道培醫院開(kāi)展的CAR-T臨床試驗對治療多發(fā)性骨髓瘤效果好，Cinty申請意大利大使館給以特批簽證，2021年3月只身來(lái)到中國。隔離一個(gè)月后，在我院國際中心同事陪伴下，于2021年4月22日入住燕達陸道培醫院，期望入組我院的BCMA CAR-T臨床試驗。

入院查體時(shí)發(fā)現Cinty雙下肢水腫嚴重，背部疼痛需止疼藥維持，在完善一系列相關(guān)檢查后，重新評估病情：

24小時(shí)尿蛋白定量檢測：202(mg/d)↑；

血清游離輕鏈κ型：FLC-κ1.76mg/L，FLC-λ416mg/L↑，κ/λ0.004（0.3-1.56）)；

骨髓幼稚漿細胞占27%，部分表達CD269(BCMA,50.7%)；

PET/CT：多發(fā)骨質(zhì)密度減低，右側髂骨和肋骨有高代謝腫瘤活性殘留，部分骨質(zhì)合并病理性骨折。

2021年5月，經(jīng)FC化療預處理后，我院給Cinty輸注BCMA CAR-T細胞，輸注后他的生命體征平穩，除低熱外沒(méi)有其他明顯副反應。Cinty的雙下肢水腫逐漸消退，同時(shí)欣喜地發(fā)現自己的身體狀態(tài)逐漸好轉。

CAR-T后1個(gè)月，Cinty檢查結果顯示：

24小時(shí)尿蛋白定量檢測：尿蛋白定量50(mg/d)，較入院時(shí)明顯減少；

血清：FLC-κ4.58mg/L，FLC-λ0.61mg/L；

骨髓評估：未見(jiàn)明顯漿細胞；

臨床評估為CR（完全緩解）。

Cinty與張弦主任（左圖）及團隊醫生（右圖）合影

在短短一個(gè)月內取得的如此神奇的療效，已經(jīng)具備出院條件，Cinty本人非常滿(mǎn)意，輕松愉快地在北京短暫游玩后回國。目前Cinty回到意大利已經(jīng)8個(gè)月，身體狀態(tài)依然很好，背痛及雙下肢水腫的癥狀完全消失。他在萬(wàn)里之遙表示對燕達陸道培醫院，特別是醫院血液一病區張弦主任團隊深厚的感謝之情。

根據目前國內國際BCMA CAR-T臨床試驗相關(guān)數據顯示，對于罹患骨髓瘤的患者，如果CAR-T有效，臨床檢查結果會(huì )在3-6月內越來(lái)越好，持續緩解時(shí)間在1年以上。這是陸道培醫療團隊通過(guò)BCMA CAR-T臨床試驗，治療多發(fā)性骨髓瘤的眾多患者中，再次取得成功的一個(gè)病例。

事實(shí)證明，對三線(xiàn)以上的治療方案耐藥、以及自體移植后的骨髓瘤患者來(lái)說(shuō)，入組BCMA CAR-T臨床試驗行之有效。

我們深知，在CAR-T領(lǐng)域的臨床研究任重而道遠。你永遠可以相信道培”——陸道培醫療團隊將一如既往地發(fā)揚道培精神，為每一位患者提供高質(zhì)量有溫度的醫療服務(wù)。