直播回顧 | 關(guān)于兒童B急淋，孫瑞娟主任答患者問(wèn)

1月12日陸道培醫院移植科孫瑞娟主任，為我們帶來(lái)了題為“兒童急性淋巴細胞白血病移植單中心結果分享”的科普知識講座。系統而全面的向廣大患者介紹了陸道培醫院2012年5月-2021年6月兒童移植病例分析及基于GIAC3方案為預處理基礎的半相同移植與其他供者來(lái)源移植的療效對比。同時(shí)對患者密切關(guān)注的問(wèn)題進(jìn)行了在線(xiàn)互動(dòng)答疑。我們也將答疑中的精華匯總如下。

藥物劑量會(huì )不會(huì )影響預后？

Q1：男孩，7歲，2021年1月確診為急性B淋巴細胞白血病，融合基因TEL陽(yáng)性，CD13陽(yáng)性，基因突變檢測到一個(gè)KRAS基因的Y64Pfs*6位點(diǎn)可能與疾病相關(guān)，15天殘留為0.14%，評定為中危組，采用2018方案，一療期間打了一次醅門(mén)冬因飲食問(wèn)題引發(fā)了胰腺炎后第二次醅門(mén)冬和第四次長(cháng)春辛地、柔紅霉素都沒(méi)用，直接停療休息了25天，改用了2008方案，目前打第七療，2008方案共四針醅門(mén)冬，目前只打了三次，準備在第八療阿糖胞苷補一次門(mén)冬，想問(wèn)問(wèn)主任：會(huì )不會(huì )四次門(mén)冬劑量太少影響預后？一療誘導緩解少了一次門(mén)冬和長(cháng)春、柔紅會(huì )不會(huì )對預后有影響？如果四次門(mén)冬劑量少后面維持期還有沒(méi)有機會(huì )再補門(mén)冬？

孫瑞娟主任：您的第一個(gè)問(wèn)題“會(huì )不會(huì )四次門(mén)冬劑量太少影響預后？”我的回答是如下——化療效果的評估我們會(huì )根據化療后患者的骨髓形態(tài)、免疫殘留和融合基因定量來(lái)評估化療是否有效，對于門(mén)冬的劑量原則上來(lái)講后期是可以補用的?！耙化熣T導緩解少了一次門(mén)冬和長(cháng)春、柔紅會(huì )不會(huì )對預后有影響？”您參考第一個(gè)回答就可以。第三個(gè)問(wèn)題“如果四次門(mén)冬劑量少后面維持期還有沒(méi)有機會(huì )再補門(mén)冬？”——在您胰腺炎沒(méi)有進(jìn)一步發(fā)展的情況下，是可以繼續補用門(mén)冬的。

化療還是移植？

Q2：主任您好，我家兒子是20.8.28確診了急性淋巴細胞白血病，融合基因mllaf9，采用的是18年的方案，15天mrd＜0.01，33mrd未見(jiàn)異常細胞，現在第三個(gè)療結束，骨穿還未做，像我們這種基因是繼續化療還是移植？

孫瑞娟主任：首先您沒(méi)有提供給我們mllaf9的基因定量數據，希望后續可以提供給我們參考。如果基因定量是0的話(huà)，那么這個(gè)病人的評危是維持在中危組的，病人的化療和移植的長(cháng)期生存率是相似的，如果基因定量能夠持續為0，建議您可以繼續化療2年半左右的時(shí)間。如果基因定量不能夠達到0，我們希望患者可以通過(guò)CAR-T細胞治療或者加強方案的治療使基因到0。如果始終不能到0或者在2年半的過(guò)程中患者的mrd呈上升趨勢，以致于流式檢查結果都會(huì )高于0.01%，這種情況我們還是建議您做移植。

Q3：男孩，3歲，摔傷導致顱內出血，血小板數值5，血紅蛋白67，繼發(fā)性癲癇。一周后癲癇停止發(fā)作，骨穿確診急性淋巴細胞白血病b系，顱內出血定的中危。19天骨穿殘留0.1%，加了一個(gè)療，一共九個(gè)培門(mén)冬。進(jìn)入小維持，骨穿殘留是0，但骨髓涂片一直沒(méi)有顯示完全緩解，顯示的是骨髓增生減低，輕度抑制性骨髓象。之前口服化療藥巰嘌呤，在骨髓重度抑制情況下，隨后口服一周地塞米松片，打了兩次細胞針，輸了一次紅細胞。粒細胞一直在減低，漲不起來(lái)。期間一直沒(méi)有吃化療藥，第25天后粒細胞漲到0.77，第29天粒細胞漲至1.07。像這種骨穿殘留是0，粒細胞漲的慢，是繼續藥物化療，還是需要其他檢查？是否需要移植？

孫瑞娟主任：根據描述和提供的報告，我們認為患者對于化療還是比較敏感的，按照標準治療來(lái)講，骨髓抑制時(shí)間比較長(cháng)。在未打升白針，粒細胞能在1.0的情況下做骨穿，

病人的殘留如果一直能維持在0，那么這樣的病人可以拉長(cháng)化療間隔，這樣對病人感染方面會(huì )有很好的控制?！笆欠裥枰鲆浦材?？”患者并不構成高危標準，所以我們會(huì )動(dòng)態(tài)觀(guān)察骨髓流式檢查結果，如果結果在任何一個(gè)階段超過(guò)0.01%，這樣的病人又因為他的骨髓不能耐受很強的化療，還是推薦去做移植的。

什么情況需要移植？

Q4：急淋B，非高?；蛲蛔儾晦D陰，在什么情況下需要移植?(化療一年，KRAS突變不轉陰)

孫瑞娟主任：首先，我們做移植的標準是患者是一個(gè)中高危B急淋，或者是低危B急淋mrd持續不能轉陰或呈上升趨勢而劃分為中高危的升危狀態(tài)，目前患者這種情況因為基因突變在正常人群中也會(huì )存在，它并不是一個(gè)惡性腫瘤的高危因素，所以KRAS是動(dòng)態(tài)觀(guān)察的。最主要的還是要看患者本身的流式檢查或融合基因檢查，看是否有升高的趨勢或不為0。那么我還可以建議您，如果我們沒(méi)有融合基因異常的話(huà)，您可以檢測WT1基因的一個(gè)改變。

移植后會(huì )不會(huì )復發(fā)？

Q5：沒(méi)有原始細胞，-7染色體變異，再障轉的MDS移植后有復發(fā)的說(shuō)法嗎？

孫瑞娟主任：MDS本身屬于疾病不穩定狀態(tài)，我們號稱(chēng)叫做白血病的前期，這樣的病人我們建議是做移植的。它不同于再障，再障幾乎是沒(méi)有復發(fā)說(shuō)法的，MDS是和白血病類(lèi)似是有復發(fā)的，不要等到它專(zhuān)為急性白血病了之后不得不接受化療緩解之后再去做移植。

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